Innerhalb von MyPred beschäftigt sich SP4 mit einem Phänomen, welches bei kindlichen Patienten mit Leukämien wiederkehrend auftritt: Vervielfältigung von Chromosom 21 oder von Teilen von Chromosom 21 in den Leukämiezellen. Interessanterweise weisen 5-30% aller Neugeborenen mit Down-Syndrom (Trisomie 21) Veränderungen der Blutbildung (Transiente Abnormale Myelopoese; TAM) auf, die als Vorleukämie aufgefasst werden und in einem hohen Prozentsatz in eine tatsächliche Leukämie übergeht.
Somit bietet die Entstehung der Leukämie von Kindern mit Down Syndrom ein gradliniges Modell, um Einsichten in die schrittweise Leukämieentstehung zu gewinnen und Therapieansätze zu entwickeln.
Diese lassen sich verallgemeinern und könnten sowohl bei anderen genetischen Prädispositionssyndromen als auch bei erworbenen chromosomalen Anomalien gelten. Das ist ein zentrales Ziel von MyPred, zu dem dieses Teilprojekt einen wesentlichen Beitrag leistet. Wir werden durch eine umfassende genetische Charakterisierung und Hochdurchsatz-Wirkstofftests durchführen.
Ziel des Projekts ist es, nach neuartigen Wirkstoffen zu suchen, die entweder die Vorleukämie effektiv auslöschen oder die Entwicklung zur Leukämie aufhalten können.